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ZOLGENSMA bei spinaler Muskelatrophie (SMA)

Einmal-Gentherapie mit dem Ziel, die monogenetische Ursache der SMA zu behandeln.1

ZOLGENSMA wird angewendet zur Behandlung von:*,1

  • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder.
  • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.
 

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Erfahren Sie mehr über die Häufigkeit, klinische Charakteristika und den Erkrankungsverlauf der SMA

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und den Wirkmechanismus
von ZOLGENSMA

ZOLGENSMA FACHINFORMATION

Die wichtigsten Informationen rund um ZOLGENSMA

 

SMA = spinale Muskelatrophie; SMN = Survival Motor Neuron.
*ZOLGENSMA ist eine Gentherapie, die das humane Survival-Motor-Neuron(SMN)-Protein exprimiert. Die Expression wird durch einen konstitutiven Promoter ermöglicht. Dadurch wird eine alternative Quelle der SMN-Proteinexpression in Motoneuronen bereitgestellt und es wird voraussichtlich das Überleben und die Funktion der transduzierten Motoneuronen gefördert. Die zugelassenen Packungsgrößen umfassen einen Gewichtsbereich von 2,6 bis 21 kg.1
1. Fachinformation Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec), Stand August 2020.